Международная группа исследователей сообщила о результатах экспериментов, в которых удалось обратить вспять симптомы болезни Альцгеймера на животных моделях и добиться полного восстановления когнитивных функций. Исследование провели ученые из университетских клиник, Университет Кейс Вестерн Резерв и Медицинского центра ветеранов Луиса Стокса в Кливленде. Работа опубликована в журнале Cell Reports Medicine.
Авторы сосредоточились на роли молекулы NAD⁺ — ключевого элемента клеточного энергетического обмена. Анализ образцов мозга людей с болезнью Альцгеймера и доклинических моделей на мышах показал выраженное снижение уровня NAD⁺, более сильное, чем при обычном старении. По данным исследователей, дефицит этой молекулы приводит к нарушению жизненно важных процессов в нейронах и играет центральную роль в развитии заболевания.
В эксперименте использовались две линии генетически модифицированных мышей: с мутациями, связанными с амилоидной патологией, и с мутацией белка тау. Обе модели демонстрировали характерные для болезни Альцгеймера изменения — нейровоспаление, деградацию аксонов, нарушение гематоэнцефалического барьера и выраженные когнитивные расстройства. Ученые применили фармакологический препарат P7C3-A20, разработанный в лаборатории Пайпера, который позволяет клеткам поддерживать физиологический баланс NAD⁺.
Результаты показали, что поддержание уровня NAD⁺ предотвращало развитие заболевания, а лечение, начатое на поздней стадии, приводило к устранению ключевых патологических изменений и полному восстановлению когнитивных функций у животных. Кроме того, у мышей нормализовался уровень фосфорилированного тау-217 в крови — биомаркера, который уже используется в клинической диагностике болезни Альцгеймера у людей.
Старший автор исследования Эндрю Пайпер отметил, что эффект был получен на двух принципиально разных моделях заболевания, что усиливает вывод о ключевой роли энергетического баланса мозга. При этом ученые подчеркивают, что речь идет исключительно о доклинических данных. Использованный препарат отличается от доступных безрецептурных предшественников NAD⁺ тем, что не повышает его уровень до потенциально опасных значений.
Авторы работы считают, что результаты меняют представления о принципиальной необратимости болезни Альцгеймера и открывают путь к разработке новых терапевтических стратегий. Следующим этапом должны стать тщательно спланированные клинические испытания на людях, чтобы проверить, воспроизводится ли эффект, полученный в экспериментах на животных.