Большинство пациентов, участвующих в клиническом исследовании генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В, показали повышение активности фактора свертывания крови IX, что привело к полному отсутствию кровотечений. Об этом в интервью «Комсомольской правде» сообщила заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России Надежда Зозуля.
Препарат, разработанный российской биотехнологической компанией BIOCAD, показал значительное улучшение состояния у большинства пациентов, многие из которых прекратили нуждаться в заместительной терапии. На данный момент проводятся дополнительные наборы пациентов для исследований I-II фазы, а также открыт набор участников для III фазы.