Новый препарат от бокового амиотрофического склероза AMX0035 прошел вторую фазу клинический испытаний в конце 2020 года. БАС — нейродегенеративное заболевание, которое поражает двигательные нейроны и приводит к параличу мышц, а далее — к их атрофии. На данный момент заболевание не лечится, но может замедляться препаратами. Чаще всего пациенты с таким диагнозом проживают от трех до пяти лет после проявления болезни, но есть и исключительные случаи. Пример тому физик-теоретик и популяризатор науки Стивен Хокинг, которому удалось прожить до 76 лет (скончался в 2018 году), несмотря на практически полный паралич всего тела.
Препарат AMX0035 состоит из двух основных элеметнов — фенилбутирата натрия и таурусодиола. Ученые считают, что он может не только замедлить, но и остановить совсем дегенерацию двигательных нейронов.
Лекарство было разработано несколько лет назад, но должно было пройти массу тестов. На втором этапе, завершившемся в конце прошлого года, в испытании поучаствовали 137 человек. По словам ученых, препарат позволил в среднем продлить жизнь участникам на 6,5 месяцев по сравнению с группой, получавшей плацебо.
AMX0035 ожидает третьей фазы испытаний на большем количестве добровольцев. Но ученые надеятся открыть к нему доступ досрочно, чтобы дать шанс болеющим БАС на продление жизни.