Научные исследования показали, что генная терапия является эффективным методом лечения врожденной глухоты у детей, связанной с дефектом белка отоферлина. По информации от N+1, успехи в этой области были достигнуты в нескольких странах, включая Великобританию, Испанию, США и Китай.
В рамках исследований две ведущие медицинские группы — компания Regeneron и Фуданьский университет — разработали новые геннотерапевтические препараты, такие как DB-OTO от Regeneron и AAV1-hOTOF от Фуданьского университета. Эти препараты используют аденоассоциированные векторы для доставки функционального гена отоферлина внутрь улитки ушной раковины. Было отмечено значительное улучшение слуха у детей с врожденной глухотой, даже у тех, у кого другие методы лечения были неэффективны.
Результаты клинических испытаний свидетельствуют о положительном воздействии терапии на восстановление слуха. Дети, получавшие лечение, заметно улучшали восприятие звуковых стимулов, и некоторые из них начали воспринимать звуки на уровне, соответствующем 60-65% нормального слуха.