CRISPR-лекарство от высокого уровня холестерина проходит первое испытание на людях

CRISPR-лекарство от высокого уровня холестерина проходит первое испытание на людях

Это может навсегда снизить уровень холестерина и навсегда снизить риск сердечного приступа.

В Новой Зеландии официально стартовало испытание нового средства для снижения уровня холестерина на основе CRISPR. Если это сработает так же хорошо, как в испытаниях на животных, однократное лечение может спасти бесчисленное количество жизней, навсегда снизив уровень холестерина и риск сердечного приступа.

Наличие здорового количества ЛПВП может защитить вас от болезней, но избыток ЛПНП является основной причиной ишемической болезни сердца — основной причиной смерти во всем мире.

Сокращение количества определенных продуктов (и употребление в пищу более здоровых продуктов) может помочь снизить уровень холестерина, но придерживаться строгой диеты сложно.

Таблетки, называемые статинами , также могут снизить уровень холестерина, но их нужно принимать один раз в день, и они могут иметь невыносимые побочные эффекты. Новые инъекционные препараты можно принимать не чаще двух раз в год, но они дороги и часто не покрываются страховкой.

По данным CDC, четверть американцев (и более половины тех, кому за 65) имеют высокий уровень холестерина или принимают статины, чтобы снизить его.

Verve Therapeutics использует другой подход к лечению холестерина.

Он предназначен для постоянной деактивации гена в печени, контролирующего выработку PCSK9 — белка , препятствующего выведению избыточного холестерина из организма.

В испытаниях на обезьянах он снизил уровень холестерина ЛПНП на 70% всего за две недели и удерживал его на низком уровне в течение как минимум двух лет, что позволяет предположить, что он может эффективно лечить высокий уровень холестерина у людей.

В то время как CRISPR иногда используется для разрезания ДНК, обработка Verve просто заменяет одну букву в гене PCSK9 на другую.

Это называется « базовым редактированием », и в исследованиях на животных оно оказалось более эффективным и допускало меньше ошибок, чем стандартный CRISPR. Испытание Verve знаменует собой первый случай, когда базовое редактирование когда-либо использовалось на людях — еще одна причина, по которой это имеет большое значение.

Примечателен также механизм доставки препарата Verve для снижения уровня холестерина.

Вместо традиционного подхода к генной терапии, используя выдолбленный вирус для доставки CRISPR-терапии, компания использует наночастицы для доставки генетических инструкций в клетки, точно так же, как те, которые используются для упаковки мРНК-вакцин для COVID-19.

Актуальные новости России и мира