Общая аналогия редактирования генов CRISPR заключается в том, что он работает как молекулярные ножницы, вырезая избранные участки ДНК. Стэнли Ци, доцент кафедры биоинженерии в Стэнфордском университете, любит эту аналогию, но он считает, что пришло время переосмыслить CRISPR как швейцарский армейский нож.
В статье, опубликованной 3 сентября в Molecular Cell, Ци и его сотрудники объявляют о том, что, по их мнению, является важным шагом вперед для CRISPR: эффективная, многоцелевая мини-система CRISPR. В то время как обычно используемые системы CRISPR — с такими названиями, как Cas9 и Cas12a, обозначающими различные версии CRISPR-ассоциированных (Cas) белков — состоят примерно из 1000-1500 аминокислот, их «CasMINI» насчитывает 529.
В ходе экспериментов исследователи подтвердили, что CasMINI может удалять, активировать и редактировать генетический код, как и его более мощные аналоги. Его меньший размер означает, что его будет легче доставлять в клетки человека и организм человека, что делает его потенциальным инструментом для лечения различных заболеваний, включая болезни глаз, дегенерацию органов и генетические заболевания в целом.
Помимо белковой инженерии, исследователи также создали РНК, которая направляет белок Cas к целевой ДНК. Модификации обоих компонентов имели решающее значение для того, чтобы система CasMINI работала в клетках человека. Они протестировали способность CasMINI удалять и редактировать гены в лабораторных клетках человека, включая гены, связанные с ВИЧ-инфекцией, противоопухолевым иммунным ответом и анемией. Он работал почти со всеми протестированными генами, а в некоторых был получен устойчивый ответ.
Источник — aobe.